i-Lab 2026 : RareUnyk, une petite molécule pour un grand impact contre les maladies génétiques rares

Une maladie au traitement lourd et peu satisfaisant

Aujourd’hui, les patients atteints de la maladie de Pompe, une pathologie génétique rare, suivent un lourd traitement dit de « substitution enzymatique ». Toutes les deux semaines, ils reçoivent une perfusion de quatre à sept heures, à l'hôpital, à très forte dose. L'enzyme recombinante injectée se dégrade vite et se disperse de manière non ciblée dans l'organisme, ce qui oblige à augmenter les doses et les fréquences d’administration. De plus, une partie des patients développe des anticorps neutralisants contre le traitement lui-même, présente de nombreux effets secondaires, et doit parfois l'arrêter, alors que la maladie continue de progresser. Pour les formes infantiles, les plus sévères, cette contrainte thérapeutique s'ajoute à un pronostic déjà lourd. Ce sont donc des traitements coûteux en énergie pour les patients et les aidants, avec une lourde mise en œuvre qui pèse sur le système de santé.

Une molécule qui utilise l'enzyme

La solution développée par RareUnyk change l’approche thérapeutique : imaginez une clé unique capable de réparer ou juste d'huiler une serrure grippée. C’est ce que réalise la nouvelle molécule appelée PIPG-4, qui a été identifiée par l'équipe, lors de campagnes de criblage, en 2024, au sein du laboratoire de chimie moléculaire de Grenoble (DCM avec pour tutelles le CNRS et l'Université Grenoble-Alpes).

Administrée par voie orale, elle se fixe temporairement sur l'enzyme déficiente mal conformée ou sur l’enzyme de substitution et les aide à retrouver une activité au niveau cellulaire. Deuxième effet, moins attendu : la molécule est suffisamment spécifique pour se fixer aussi sur l'enzyme déficiente encore présente chez certains patients et est capable de la rendre efficace, leur permettant ainsi d’éviter une impasse thérapeutique.

Le prix i-Lab 2026 a une saveur très particulière cette année : le concours a ajouté des épreuves de sélection supplémentaires et le contexte était particulièrement disputé. Le rapport d’experts met en avant l'inventivité de la technologie, l'excellence de l’équipe de cofondateurs et le potentiel de marché, qui, selon certains évaluateurs, pourrait être plus large que ce que l'équipe elle-même a projeté.

RareUnyk propose une plateforme qui va au-delà d’un premier candidat-médicament dans une seule indication, avec une étape de développement réaliste en première intention. Le brevet est déjà délivré et protège la molécule chef de file, sa famille chimique, deux étapes clés de synthèse et l'indication thérapeutique elle-même. Une protection très large, adossée aux résultats de recherche du Dr Sandrine Py du laboratoire de chimie moléculaire de Grenoble (DCM – CNRS et Université Grenoble-Alpes) et à l'expertise pharmaceutique de la CEO, Dr Violaine Desort. Un premier succès sur la maladie de Pompe va permettre d’engendrer des méthodes duplicables sur d'autres maladies lysosomales.

Une équipe d’experts internationaux qui accélère l’accès au marché

RareUnyk se distingue par une équipe de sept cofondateurs, dont quatre femmes, cumulant plus de 200 ans d’expérience, chacun issu d'un domaine différent de l'industrie pharmaceutique : développement non clinique et clinique, réglementaire, assurance qualité, business development, finance, CMC. La fondatrice a mobilisé un réseau de pairs rencontrés au fil de sa carrière, prêts à s'engager en tant qu'associés plutôt qu'en tant que simples consultants. Un choix qui, selon le rapport des experts ayant évalué le dossier i-Lab, a compté autant que l'innovation scientifique elle-même. Cette communauté resserrée d’experts internationaux reconnus est un accélérateur pour l’accès au marché et a fait la différence pour gagner le prix i-Lab 2026. Pour preuve, différents investisseurs et plusieurs grands acteurs pharmaceutiques ont déjà manifesté leur intérêt pour accéder à la plateforme, avant même la création de la société : une dynamique qui, à ce stade, peut être considérée comme un gage de qualité et de crédibilité.

Un apport inédit dans le traitement des maladies rares

Face à la concurrence des thérapies enzymatiques établies et de quelques programmes de petites molécules encore en phases très précoces, RareUnyk mise sur une différence structurelle unique : un traitement oral, qui stabilise l'enzyme déficiente du patient plutôt que de la remplacer. C’est une plateforme extensible à d'autres cibles lysosomales, donc avec des coûts et une complexité de production nettement inférieurs à ceux d'un biomédicament injectable. Un positionnement qui s'adresse à la fois aux patients aujourd'hui traités par perfusion et à ceux que leur profil de mutation exclut de toute prise en charge par substitution enzymatique. Ce dernier segment présente aujourd’hui une impasse thérapeutique, alors que les besoins médicaux sont avérés, notamment pour les enfants. À la protection par brevet s'ajoute un levier propre aux maladies rares : la désignation de médicament orphelin, en Europe comme aux États-Unis, qui confère une exclusivité commerciale supplémentaire une fois le produit approuvé et mis sur le marché, et cela, sur un horizon de plusieurs années pendant lequel la concurrence ne peut légalement proposer le même traitement pour la même indication. Un contexte qui permet à RareUnyk d’avoir le temps d'industrialiser sans craindre un rattrapage avant de nombreuses années.

Un accompagnement qui a structuré, pas seulement financé

Violaine Desort en recherche d'opportunité pour déployer sa forte dynamique entrepreneuriale dans son domaine d’expertise, les maladies rares, a fait la rencontre de la SATT Linksium lors de phases de recrutement projets. Cette dernière a présenté son portefeuille de technologies à la future fondatrice, qui a pris le temps d’explorer plusieurs pistes. La future CEO, qui est lyonnaise et qui voyage régulièrement à l’international, a senti la SATT grenobloise alignée avec son état d’esprit entrepreneurial. Suite à son choix, l’accompagnement de Linksium s'est traduit concrètement : participation au financement initial du capital, structuration du business plan, mises en relation avec des laboratoires de pointe, des partenaires industriels ou des cabinets juridiques spécialisés. Un accompagnement dont la fondatrice, à la tête d'une première expérience de direction d'entreprise après plusieurs années passées côté industrie pharmaceutique, souligne l'utilité très opérationnelle. « Même si je connais bien l’industrie pharmaceutique, l’accompagnement de Linksium est précieux quand on devient CEO pour la première fois, avec des formations structurantes pour un futur entrepreneur. C’est aussi et avant tout une histoire de belles rencontres, notamment avec des chargés d'affaires expérimentés. Pendant l’accompagnement, se met en place une dynamique de coopération entre entrepreneurs peu commune. » L'écosystème grenoblois avec son vivier de startups biotech, la dynamique des acteurs de la santé et la proximité du CNRS, de l'Université Grenoble-Alpes, est également très porteur.

Les prochaines étapes

La feuille de route industrielle est claire : faire passer le procédé du stade non clinique in vivo à la production du premier lot GMP, finaliser le développement, construire un dossier réglementaire complet et initier le premier essai clinique chez l’homme. RareUnyk vise ainsi, d'ici moins de deux ans, l'obtention de ses premiers résultats cliniques en phase I/II et un accord de licence avec un grand groupe pharmaceutique. Ce seront les preuves tangibles de la capacité de l’équipe à passer de la R&D à la commercialisation. Rompue à la complexité de ces différentes étapes, la CEO revient sur la décision de transformer une piste de recherche en entreprise : « Il y avait un potentiel de produit, un potentiel de marché, et surtout un potentiel pour sauver des vies. Il fallait en faire une entreprise. »