Soigner l’incurable : HuntX Pharma restaure le transport axonal pour traiter la maladie de Huntington
HuntX Pharma est une startup cofondée en 2022 par Laure Jamot et Frédéric Saudou, respectivement, CEO (neuroscientifique et diplômée de HEC) et CSO (chercheur de renommée internationale, ex-directeur de GIN (Grenoble Institut des Neurosciences)). Issue de la recherche fondamentale et spécialisée dans maladies rares depuis 25 ans, Laure Jamot nous explique comment HuntX Pharma souhaite soigner la maladie d'Huntington dans un premier temps puis, ensuite, une cinquantaine d’autres maladies présentant le même défaut.
La maladie d'Huntington est une maladie rare qui affecte les mouvements, la cognition et le comportement. Elle est la conséquence d’une mutation génétique qui génère un défaut de la communication entre les cellules du cerveau appelé transport axonal. La molécule HX127 découverte par Frédéric Saudou, une première mondiale, répare cette anomalie.
Comment fonctionne la molécule HX127 que vous avez mise au point ?
Il faut imaginer la communication dans le cerveau comme un système ferroviaire. Les microtubules sont les rails sur lesquels circulent les trains (protéines). Ce système est défectueux chez les patients : c’est comme si le train déraillait. Avec la molécule HX127, nous rattachons le train sur les rails et les wagons entre eux. HX127 inhibe une enzyme (dépalmitoylase), stabilisant les crochets nécessaires à l’attachement des protéines aux microtubules. Cela restaure le transport cellulaire. Il s’agit d’une première mondiale basée sur la modulation de la palmitoylation. Le mécanisme a été validé sur modèles animaux et dans des neurones de patients, montrant un rétablissement du transport axonal et une réversion complète des symptômes. Ce socle scientifique robuste, combiné à une stratégie ciblant un mécanisme commun à 50 pathologies, renforce la crédibilité du projet.
Quel devrait être les impacts concrets sur le patient ?
HuntX Pharma a démontré chez l’animal que le traitement quotidien par voie orale permet de reverser les signes cliniques. Ce traitement aura un impact direct sur la qualité de vie, la préservation de l’autonomie et la réduction d’une charge extrêmement lourde pour les familles. Les premiers patients humains seront à un stade débutant ou intermédiaire, avec espoir de réversibilité des symptômes.
L'approche de HuntX Pharma repose sur des prises orales, plus simples et moins risquées en comparaison des autres thérapies en développement. Cela rend l’accès au traitement plus facile.
À quelle échéance le traitement sera disponible et quelles sont les prochaines étapes ?
Les études de toxicité réglementaires chez l’animal seront initiées d’ici fin 2025. Puis en 2026, la phase 1 dite d’innocuité sera enclenchée chez les volontaires sains, et, en 2027, ce sera le tour de la phase 2 dite d’efficacité chez les patients. Les Big Pharma prendront le relais pour la commercialisation et l’internationalisation. Avec un objectif de mise sur le marché en 2032, pour réussir en 10 ans le pari du passage de la recherche fondamentale au médicament pour les patients. Sur la base de ses avancées précliniques et des perspectives cliniques, HuntX Pharma a levé 1,7 million d’euros en 2024. Dans le cadre de France 2030, la startup vient de décrocher un financement de 2 millions d'euros qui participera au les études de toxicité règlementaires, ainsi que les premiers essais cliniques chez l'homme à partir de 2026.
Quel a été le rôle de Linksium dans le projet ?
Outre son investissement financier dans HuntX Pharma, Linksium a permis la maturation du projet et son incubation grâce à un accompagnement local et solide. Son aide a été précieuse pour conclure l’accord de sous-licence d’exploitation avec l’Université Grenoble Alpes, et dans la mise en relation avec des professionnels de qualité (banquiers, experts-comptables). HuntX Pharma a également bénéficié à Grenoble d’un écosystème mature et bienveillant.