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Maturation

Une thérapie par chaperons pharmacologiques pour soigner les patients atteints de la maladie de Pompe

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Bénéfices

  • 1er traitement par voie orale
  • Biodisponibilité/efficacité accrue
  • Qualité de vie des patients
  • Réduction du coût de traitement

Mots clefs

  • Maladie de Pompe
  • Maladie rare
  • Chaperons pharmacologiques
  • Petites molécules

Propriété Intellectuelle

  • 1 brevet

Laboratoire

  • DCM

Établissements

  • CNRS
  • UGA

Continuum Linksium

  • Maturation

Contexte

La maladie de Pompe est une maladie génétique rare, nécessitant un traitement à vie par enzyme substitutive (TES) administré en IV. Elle est provoquée par un défaut ou une mutation de l’enzyme lysosomale α-glucosidase acide (GAA) entraînant des myopathies graves des muscles squelettiques et du cœur.

Technologie

Nous avons identifié une nouvelle classe de petites molécules ayant la capacité de se lier spécifiquement et sélectivement à la GAA afin de la stabiliser dans sa conformation optimale et accroître ainsi son activité dans les lysosomes.

Avantages

Une thérapie par de tels chaperons pharmacologiques (PCT) combinerait les avantages d’une administration de petites molécules par voie orale, d’une meilleure distribution dans les tissus (y compris système nerveux central), et d'un traitement moins lourd associé à un coût moindre par rapport à la TES.

Maturité

L’activité de chaperon spécifique et sélectif de la GAA a été démontrée in vitro et ex vivo sur fibroblastes de patients, la prochaine étape est la validation de POC in vivo, sur souris.

Applications

Un traitement de la maladie de Pompe par voie orale permettrait de sauver des vies dans les cas où la TES est inefficace. De plus, en combinaison avec la TES, il permettrait de diminuer les fortes doses d’enzyme administrée et d’espacer les perfusions, pour réduire les effets secondaires et améliorer la qualité de vie des patients.

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