HUNTX PHARMA

Le transport axonal permet aux cellules neuronales d’échanger des informations et des nutriments qui sont essentiels à leur fonctionnement et à leur survie. Depuis 20 ans, on a démontré que plus de 50 maladies, dont la maladie de Huntington (MH), sont causées par des mutations de gènes du transport axonal.

Huntx Pharma a identifié une réaction enzymatique clef qui contrôle le transport axonal du cortex vers le striatum du BDNF, nutriment important pour la survie des neurones du striatum. Avec son médicament HX127, elle inhibe cette enzyme ce qui permet de restaurer ce transport.

En rétablissant le transport de BDNF déficient dans la maladie de Huntington, cette technologie permet de restaurer non seulement le défaut physiologique, mais aussi les fonctions motrices, cognitives et psychiatriques altérées dans la maladie. Huntx Pharma l’a démontré dans un modèle de souris avec MH.

Le bénéfice de HX127 dans des souris MH et dans des neurones de patients MH a été démontré. La prochaine étape est de finaliser la R&D pour déterminer la meilleure dose de traitement à administrer et le schéma de traitement. Ensuite, Huntx Pharma pourra valider l’innocuité dans des études précliniques réglementaires, avant de faire la démonstration du bénéfice chez les patients.

HX127 permettra de soigner enfin les patients atteints de MH ! Ils pourront non seulement se permettre de vivre, mais de vivre normalement ! Grâce à la technologie plateforme, Huntx Pharma pourra adresser d’autres maladies comme le syndrome de Rett ou la maladie d’Alzheimer.